Vielversprechende Fortschritte in der Behandlung von Spinaler Muskelatrophie

Scholar Rock Holding Corporation hat einen bedeutenden Meilenstein in der Erforschung neuer Therapiemöglichkeiten für Spinale Muskelatrophie (SMA) erreicht. Die Ergebnisse der Phase-3-Studie SAPPHIRE zeigen, dass der experimentelle myostatin-hemmende Antikörper Apitegromab eine signifikante Verbesserung der motorischen Fähigkeiten bei Patienten bewirkt hat. Bereits frühzeitig zeigten sich anhaltende Fortschritte in der Bewegungsfähigkeit der Studienteilnehmer, womit der primäre Endpunkt der Studie erfolgreich erreicht wurde. Ermutigt durch diese positiven Ergebnisse, plant das Unternehmen die Einreichung von Zulassungsanträgen in den USA und der EU Anfang 2025. Das Sicherheitsprofil der Behandlung erwies sich als günstig und stimmte mit den bisherigen Erkenntnissen aus der Phase-2-Studie überein. Weitere detaillierte Ergebnisse werden auf einer bevorstehenden medizinischen Konferenz präsentiert, was das Interesse an dieser innovativen Therapie sicher weiter befeuern dürfte.