Die Aktien der biopharmazeutischen Firma Verastem verzeichneten einen Anstieg von 24,8% und erreichten einen Wert von $4,58, nachdem die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) ihre neue Medikamentanwendung für die Kombination von Avutometinib und Defactinib zur Behandlung des erneuten low-grade serösen Ovarialkarzinoms bei Patienten mit KRAS-Mutationen genehmigte. Die FDA hat einen Stichtag für das Anwenden des Prescription Drug User Fee Act auf den 30. Juni 2025 festgelegt und Verastem eine Vorrangige Prüfung eingeräumt.
Sollte die Zulassung erteilt werden, wäre dies die erste von der FDA genehmigte Behandlung, die sich explizit an Erwachsene mit einem wiederkehrenden KRAS-mutierten low-grade serösen Ovarialkarzinom richtet. Basierend auf den Daten der Phase 2-Studie RAMP 201, die bemerkenswerte Ansprechraten und Verträglichkeit für die Kombinationstherapie zeigten, erweitert der Antrag die bekannten Daten. Verastem hebt die Möglichkeit der Behandlung hervor, ein bisher unerfülltes medizinisches Bedürfnis zu decken.
Das seltene Ovarialkarzinom betrifft in den USA zwischen 6.000 und 8.000 Frauen und weist bisher nur wenige Therapiemöglichkeiten auf. Dan Paterson, Präsident und CEO von Verastem, bezeichnete die Entscheidung der FDA als wichtigen Schritt, um Betroffenen ein dringend benötigtes Medikament zur Verfügung zu stellen. Abhängig von behördlichen Genehmigungen plant das Unternehmen eine Markteinführung bis Mitte 2025.
Die Kombinationstherapie wurde zudem von der FDA als „Breakthrough Therapy“ und „Orphan Drug“ eingestuft, was ihr therapeutisches Potenzial unterstreicht. Verastem führt verschiedene Studien durch, darunter auch die Phase-3-Studie RAMP 301, um weitere Anwendungsgebiete zu evaluieren.
Zusammen mit Amgen forscht Verastem an der Anwendung der Kombination aus Avutometinib, Defactinib und Amgens KRAS-Inhibitor Lumakras für nicht-kleinzelligen Lungenkrebs und andere Indikationen. Erste Ergebnisse dieser Dreierkombination sind vielversprechend.
Der Schwerpunkt von Verastems Forschung liegt auf Tumoren, die durch RAS/MAPK angetrieben werden. Die Entscheidung der FDA könnte einen erheblichen Einfluss auf deren Behandlung haben und betont die wachsende Bedeutung gezielter Therapien in der Onkologie.