Die jüngsten Erkenntnisse zu den Nebenwirkungen von Skysona, der Gentherapie von bluebird bio, rücken ein ernstes Problem in den Vordergrund. Sieben Kinder, die an klinischen Studien zu Skysona teilnahmen, entwickelten eine Form von Blutkrebs.
Laut einer soeben im New England Journal of Medicine veröffentlichten Studie traten bei sieben von 67 Patienten unter 18 Jahren, die an einer Phase II und Phase III Studie zu Skysona teilnahmen, hämatologische Krebserkrankungen auf. Diese Patienten erhielten die einmalige autologe hämatopoetische Stammzelltherapie als Behandlung für frühzeitige zerebrale Adrenoleukodystrophie (CALD), eine seltene und tödliche neurodegenerative Erkrankung.
Forschende des Boston Children's Hospital analysierten Blut- und Knochenmarksproben und fanden in den Studien ALD-102 und ALD-104 sowie in einer fortlaufenden Nachfolgestudie LTF-304 sieben Fälle, bei denen es zu Krebserkrankungen kam. Sechsmal wurde ein myelodysplastisches Syndrom (MDS) und bei einem Kind akute myeloische Leukämie (AML) diagnostiziert. Die untersuchten Fälle unterstützen Erkenntnisse der FDA, dass der Skysona-Lentiviralvektor möglicherweise in ein Proto-Onkogen integriert wird.
In einem von bluebird bio herausgegebenen Statement betonte die Firma, dass das Wohl der CALD-Patienten oberste Priorität habe. Man wolle behandelnden Ärztinnen und Ärzten stets die neuesten Sicherheitsinformationen zur Verfügung stellen, um informierte Behandlungsentscheidungen zu ermöglichen.
Während einige Patienten bereits wieder krebsfrei sind, bestehen weiterhin Bedenken hinsichtlich der Sicherheit der Therapie. Fehler bei der Integration des Vektors könnten zu Krebstumoren führen, erläutert Jasminemay Barcelon, Senior Analystin bei GlobalData. Der Ansatz, potenziell gefährliche Veränderungen im Genom zu verursachen, bleibe eine Herausforderung bei Gentherapien mit Lentiviren.
Skysona ist die einzige zugelassene Genttherapie zur Behandlung von CALD in den USA und der EU. Trotz ihrer Wirksamkeit präsentieren sich inzwischen Hürden in der Unternehmensentwicklung. Erst kürzlich gab bluebird bio bekannt, dass man zur Kostensenkung 25 % der Belegschaft abbauen möchte.