Die britische Gesundheitsbehörde NICE hat das Medikament Agamree (Vamorolone) von Santhera Pharmaceuticals zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) nach einem neuen Preisnachlass-Vertrag empfohlen. Diese positive endgültige Leitlinie ermöglicht nun etwa 1.700 DMD-Patienten im staatlichen Gesundheitsdienst NHS den Zugang zu Agamree.
Patienten ab vier Jahren, die von dieser genetischen Erkrankung betroffen sind, die überwiegend Jungen betrifft, qualifizieren sich für die Therapie. Diese positive Entwicklung ließ die Aktien von Santhera um 5,2 % steigen, nachdem die Marktkapitalisierung des in der Schweiz ansässigen Unternehmens bei 108 Millionen US-Dollar liegt.
Santhera erwartet gemäß den NICE-Empfehlungsregeln, dass Agamree innerhalb von 90 Tagen im Gesundheitssystem finanziert und verfügbar sein wird. Außerdem arbeitet das Unternehmen mit dem Scottish Medicines Consortium (SMC) an einer Erstattungsregelung, um den Patienten im Land den Zugang zu sichern.
Die Entscheidung von NICE steht im Gegensatz zu einer vorläufigen Entscheidung im März, als die Behörde das Medikament wegen Bedenken hinsichtlich der Kosteneffektivität nicht genehmigte. Santhera konnte schließlich durch einen verbesserten Rabatt und neue Analysen NICE überzeugen, Agamree als kosteneffektive Nutzung von NHS-Ressourcen zu bewerten.
Nach der Zulassung in Großbritannien im Januar folgten auch Freigaben der US-amerikanischen FDA und der Europäischen Kommission im Oktober und Dezember 2023. Während in Europa die gleiche Indikation besteht, können in den USA bereits Patienten ab zwei Jahren behandelt werden. Agamree ist das erste in Großbritannien verfügbare Medikament für DMD-Patienten unabhängig von der Mutation.
Die Erkrankung äußert sich ab Geburt und zeigt Symptome in der Regel ab einem Alter von drei Jahren, was zu einer fortschreitenden Verschlechterung der Muskelfunktion führt. Eine frühe Nutzung eines Rollstuhls und künstliche Beatmung sind oft notwendig. Agamree bietet eine Alternative zu bestehenden Kortikosteroiden, die zwar Muskelschäden mindern aber auch erhebliche Nebenwirkungen haben können. Die Wirksamkeit von Agamree bei gleichzeitig geringeren Nebenwirkungen war ein entscheidender Faktor für die Bewertung durch NICE.