Sangamo Therapeutics: Rückgewinn der Rechte an Gentherapie für Hämophilie A

Sangamo Therapeutics hat die Rechte an der vielversprechenden Gentherapie giroctocogene fitelparvovec zurückerlangt, die zur Behandlung von mittelschwerer bis schwerer Hämophilie A entwickelt wird. Zuvor hatte Sangamo das Produkt in Zusammenarbeit mit Pfizer entwickelt, welches nun die weltweite Partnerschaft und Lizenzvereinbarung gekündigt hat. Sangamo wird nun alle Optionen prüfen, um das Programm voranzutreiben, inklusive der Suche nach einem neuen Partner. Im Juli 2024 hatte Pfizer vielversprechende Top-Line-Ergebnisse aus der Phase-3-Studie AFFINE präsentiert, die die Überlegenheit der Therapie im Vergleich zu prophylaktischen Maßnahmen bestätigten. Dr. Sandy Macrae, CEO von Sangamo Therapeutics, zeigte sich überrascht und enttäuscht über Pfizers Entscheidung, die Zusammenarbeit kurz vor den erwarteten Einreichungen zur Marktzulassung zu beenden. Dennoch plant Sangamo, ihre erfolgreichen Partnerschaften mit Genentech von Roche und Astellas Pharma zu nutzen, um ihr Geschäft weiterzuentwickeln und ihre Pipeline in der neurologischen Genmedizin zu stärken. Dazu gehören die bevorstehende Patientenaufnahme für die Phase-1/2-Studie von ST-503 sowie die erwartete Einreichung der klinischen Versuchsgenehmigung für das Prionenkrankheitsprogramm. In der Übergangsphase werden die Studienteilnehmer weiterhin gemäß Plan betreut. Die Kooperation mit Pfizer wird offiziell am 21. April 2025 enden.