Sanfte Rückgänge bei Intellia: Phase 2 Ergebnisse zu HAE-Therapie veröffentlicht

Intellia Therapeutics hat kürzlich neue Erkenntnisse aus einer Phase-2-Studie zu ihrem auf CRISPR-basierenden Medikament NTLA-2002 für die Behandlung von hereditärem Angioödem (HAE) veröffentlicht. Infolge dieser Publikation erlebte die Intellia-Aktie einen Rückgang von fast 9 % im vorbörslichen Handel. Die Studie, basierend auf einem Stichtag vom 4. April, umfasste 25 Patienten und zeigte, dass Einzeldosen von 25 mg und 50 mg die monatlichen HAE-Attacken in den ersten 16 Wochen um 75 % bzw. 77 % reduzierten. Zwischen den Wochen fünf und sechzehn erreichten diese Werte Erfolge von 80 % bzw. 81 %. Obwohl in der Placebogruppe keine vollständige Remission beobachtet wurde, berichteten acht von elf Patienten in der 50 mg Gruppe und vier von zehn in der 25 mg Gruppe von einer vollständigen Reaktion. Zu den überwiegend milden Nebenwirkungen zählten Kopfschmerzen und Müdigkeit. Auf der Grundlage dieser Ergebnisse entschied sich Intellia, die 50 mg Dosis für ihre Phase-3-Studie, HAELO, die sich derzeit in der weltweiten Rekrutierungsphase befindet, zu wählen. Ziel ist es, die Wirksamkeit und Sicherheit der Therapie weiter zu bestätigen, während das Unternehmen die behördliche Zulassung anstrebt.