Purespring Therapeutics startet klinische Prüfung für innovative Gentherapie bei Nierenerkrankungen

Das Biotechnologieunternehmen Purespring Therapeutics aus London hat sich 80 Millionen Pfund (entspricht 105 Millionen US-Dollar) gesichert, um eine klinische Phase I/II-Studie für eine neuartige adeno-assoziierte virale (AAV) Gentherapie bei Nierenerkrankungen zu initiieren. Im Zentrum der Untersuchung steht der führende Wirkstoff PS-002, der für die Behandlung der IgA-Nephropathie (IgAN) entwickelt wurde. Diese Autoimmun- und Nierenerkrankung verursacht durch die Ablagerung von zu viel Immunglobulin A (IgA) Entzündungen, die bis zum Nierenversagen führen können. PS-002 zielt auf Podozyten ab, spezialisierte Zellen, die für die ordnungsgemäße Nierenfunktion unerlässlich sind. Bei IgAN werden diese Zellen durch Immunreaktionen geschädigt, wodurch Proteine verloren gehen und die Nierenfunktion beeinträchtigt wird. Puresprings Forschung umfasst zudem PS-001 zur Behandlung des nephrotischen Syndroms sowie ein weiteres Programm, das sich auf eine bisher nicht genannte glomeruläre Nierenerkrankung konzentriert. Auf dem Europäischen Nierenkongress im Mai 2024 zeigte das Unternehmen beeindruckende vorklinische Daten zu PS-001, die die gezielte Ansprache von Podozyten verdeutlichen und deren potenzielles therapeutisches Potenzial belegen. Die Finanzierungsrunde der Serie B wurde von Sofinnova Partners mit Beteiligung von Gilde Healthcare, Forbion, British Patient Capital sowie dem Ursprungsinvestor Syncona geleitet. Purespring, das 2021 mit 45 Millionen Dollar aus einer Serie-A-Runde von Syncona hervorging, nutzt seine 'Gen-Suchmaschine’ Plattform FunSel, um die wirksamsten Behandlungen aus einer umfangreichen AAV-Vektorbibliothek auszuwählen. Das Interesse an der IgAN-Forschung hat in den letzten Jahren stark zugenommen, was durch zahlreiche Fusionen und Übernahmen belegt wird. Im August 2023 erwarb der Pharmariese Novartis das Unternehmen Chinook Therapeutics für 3,2 Milliarden US-Dollar, um zwei in der Phase III befindliche IgAN-Medikamente, Atrasentan und Zigakibart, zu übernehmen. Auch Vertex Pharmaceuticals und Biogen haben bedeutende Deals abgeschlossen, indem sie Partnerschaften mit Alpine Immune Sciences und Human Immunology Biosciences eingegangen sind. Diese Vereinbarungen, jeweils im Wert von über einer Milliarde US-Dollar, ermöglichte den Firmen, vermögenswerte zur IgAN-Behandlung zu erwerben. CEO Julian Hanak unterstrich in seiner Erklärung zur Finanzierungsrunde die globalen Herausforderungen von Nierenerkrankungen: „Nahezu ein Zehntel der Weltbevölkerung leidet an chronischen Nierenerkrankungen. Für viele Patienten gibt es kaum Alternativen zu Dialyse und Transplantation. Unsere innovative Therapieplattform und unser tiefes Verständnis der Nierenkrankheit versetzen uns in eine Position, um sie zu stoppen, umzukehren und sogar zu heilen.“