Oculis setzt Meilenstein in der Behandlung von akuter Optikusneuritis

Oculis Holding hat im Rahmen seiner randomisierten Phase-II-Studie zur akuten Optikusneuritis (ACUITY) mit der Substanz OCS-05 beeindruckende Ergebnisse erzielt. Die Untersuchung bewies sowohl die Sicherheit als auch statistisch signifikante Wirksamkeit des neuroprotektiven Wirkstoffs. Die Studie, die doppelblind, multizentrisch und placebokontrolliert durchgeführt wurde, untersuchte die Verträglichkeit, Wirksamkeit und Sicherheit von zwei intravenös verabreichten Dosierungen. Insgesamt nahmen 36 Probanden mit kürzlich aufgetretener einseitiger akuter Optikusneuritis teil, von denen 33 in die modifizierte Intention-to-Treat-(mITT)-Analyse einbezogen wurden. Der primäre Sicherheitsendpunkt bezog sich auf die mögliche Veränderung des Elektrokardiogramms (EKG). Bis zum 15. Tag beobachteten die Forscher keine signifikanten Unterschiede zwischen den Behandlungsgruppen. Zudem führten optische Kohärenztomographie (OCT)-Messungen zu einem ermutigenden Effekt auf die Netzhautstruktur, mit Verbesserungen der Ganglienzell- und der Nervenfaserschichtdicke von bis zu 43%. Riad Sherif, CEO von Oculis, äußerte sich positiv zu den Ergebnissen: Diese Fortschritte könnten der erste Schritt zu einer neuroprotektiven Behandlung in der Augenheilkunde sein. Der Durchbruch zeigt nicht nur Potenziale für die Optikusneuritis, sondern auch für andere ophthalmologische und neurologische Indikationen. Wichtige regulatorische Hürden wurden bereits genommen: Sowohl die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) als auch die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) haben der Therapie den Orphan-Drug-Status zuerkannt. Zudem wurde die IND-Anmeldung für OCS-05 von der US-Regulierungsbehörde freigegeben, was den Weg für weitere klinische Entwicklungen ebnet. Parallel dazu hat Oculis im August 2023 den ersten Patienten in die LEOPARD-Studie für die Behandlung des zystoiden Makulaödems mit OCS-01-Augentropfen aufgenommen.