Novo Nordisk erhält grünes Licht für Alhemo: Ein Fortschritt für Hämophilie-Patienten

Novo Nordisk hat von der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA die Zulassung für Alhemo (concizumab-mtci) erhalten. Dieses einmal täglich anzuwendende Medikament dient der Vorbeugung oder Reduzierung von Blutungsepisoden bei Erwachsenen und Kindern ab zwölf Jahren, die an Hämophilie A oder B mit Inhibitoren leiden. Dieser Meilenstein markiert das Ende einer bewegten Entwicklungsphase für Alhemo. Im Jahr 2020 wurden die klinischen Phase-III-Studien aufgrund nicht tödlicher thrombotischer Ereignisse vorübergehend gestoppt. Nachdem sie mit erweiterten Sicherheitsprotokollen fortgesetzt wurden, lehnte die FDA 2022 zunächst den Zulassungsantrag ab und verlangte zusätzliche Daten zu Dosierung und Überwachung. Alhemo ist nun die erste subkutane Injektionsbehandlung für diese Patientengruppe und bietet eine Alternative zu den bisher gängigen intravenösen Infusionen. Das Medikament blockiert den Tissue Factor Pathway Inhibitor (TFPI), ein Protein, das die Blutgerinnung einschränkt, und erhöht dadurch die Thrombinproduktion zur Steuerung von Blutungsepisoden. Die Zulassung der FDA basiert auf Daten aus der Phase-III-explorer7-Studie (NCT04083781), die eine Reduktion der jährlichen Blutungsrate um 86 % bei mit Alhemo behandelten Patienten im Vergleich zu unbehandelten Patienten zeigte. Die Studie meldete eine durchschnittliche Blutungsrate von 1,7 bei mit Alhemo behandelten Patienten im Vergleich zu 11,8 bei unbehandelten. Alhemo tritt somit in direkte Konkurrenz zu Pfizers Hympavzi (marstacimab-hncg), einem weiteren subkutanen TFPI-Inhibitor, der im Oktober 2024 zugelassen wurde. Hympavzi wird jedoch wöchentlich verabreicht und ist nur für Patienten ohne Inhibitoren zugelassen, was es hinsichtlich Zielgruppe und Dosierungsfrequenz von Alhemo unterscheidet. Prognosen des GlobalData Pharma Intelligence Center sehen Alhemo bis 2030 mit bis zu 244 Millionen Dollar Umsatz, während Hympavzi im selben Jahr 251 Millionen Dollar erwirtschaften soll. Diese Entwicklungen folgen einer Woche enttäuschender klinischer Ergebnisse für Novo Nordisks Gewichtsverlusttherapie CagriSema, die das Unternehmen kürzlich bekannt gegeben hatte.