Novartis setzt Meilenstein in der Behandlung von C3-Glomerulopathie

Die jüngsten Erfolge von Novartis im Bereich der Nephrologie könnten den Behandlungsansatz für Patienten mit C3-Glomerulopathie (C3G) revolutionieren. Das Pharmaunternehmen präsentierte erfreuliche Ergebnisse der Phase-III-Studie APPEAR-C3G, die belegen, dass das Medikament Fabhalta (iptacopan) in Kombination mit unterstützender Versorgung über 12 Monate hinweg nachhaltige Vorteile für Patienten mit dieser schweren Nierenerkrankung bietet. C3G ist bekannt für ihren aggressiven Verlauf, der häufig innerhalb eines Jahrzehnts zur Niereninsuffizienz führt. Die APPEAR-C3G-Studie, eine umfassende, multizentrische, randomisierte, doppelblinde und placebokontrollierte Untersuchung, befasste sich mit der Sicherheit und Wirksamkeit von Fabhalta, dem einzigen oralen Faktor-B-Inhibitor, der den alternativen Komplementweg ins Visier nimmt. Bemerkenswert ist, dass Fabhalta schon frühzeitig ab der zweiten Behandlungswoche eine signifikante Reduktion der Proteinurie bewirken konnte, was über ein Jahr hinweg stabil blieb. Besonders erfreulich war die Verbesserung der geschätzten glomerulären Filtrationsrate (eGFR), die in der Explorationsanalyse festgestellt wurde und die den sonst üblichen raschen Funktionsverlust der Nieren deutlich abschwächte. Fabhalta bewies darüber hinaus ein positives Sicherheitsprofil, das im Verlauf der Studie beibehalten wurde. Der globale Entwicklungsleiter für kardiovaskuläre, renale und metabolische Erkrankungen bei Novartis, David Soergel, äußerte sich begeistert über die Fortschritte und sieht das Potenzial, diese innovative Therapie weiteren Patienten zugänglich zu machen. Regulierungsanträge für Fabhalta in der C3G-Behandlung wurden bereits in der EU, China und Japan eingereicht, und ein Antrag in den USA soll bis Ende des Jahres erfolgen. Bereits hat die FDA Fabhalta im Dezember 2023 für die Behandlung von Erwachsenen mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie zugelassen.