Novartis hat eine weltweite Lizenz- und Partnerschaftsvereinbarung mit PTC Therapeutics abgeschlossen, um PTC518, eine potenzielle orale Therapie zur Behandlung der Huntington-Krankheit, zu entwickeln. Dabei umfasst das PTC518-Programm weitere verwandte Moleküle und stellt einen bedeutenden Schritt in Novartis' Bestrebungen dar, sich stärker auf neurodegenerative Erkrankungen zu konzentrieren.
PTC Therapeutics wird im Rahmen der Vereinbarung eine Vorabzahlung von einer Milliarde US-Dollar erhalten, mit der Aussicht auf weitere 1,9 Milliarden Dollar, abhängig von der Erreichung von Entwicklungs-, Zulassungs- und Verkaufsmeilensteinen. Die Partnerschaft sieht zudem eine Gewinnbeteiligung in den USA vor, wobei PTC 40 % und Novartis 60 % erhält. Außerhalb der USA werden stufenweise Lizenzgebühren vereinbart.
Nach Abschluss des derzeit laufenden placebo-kontrollierten Segments der PIVOT-HD-Studie, welche in der ersten Hälfte des Jahres 2025 abgeschlossen sein soll, wird Novartis die Entwicklung, Produktion und Vermarktung von PTC518 übernehmen. Der Abschluss der Transaktion wird für das erste Quartal 2025 erwartet.
Vas Narasimhan, CEO von Novartis, hob die Bedeutung dieses Abkommens hervor: "Die Huntington-Krankheit ist eine verheerende, tödliche und familiär bedingte Erkrankung. Diese Vereinbarung mit PTC zielt darauf ab, unsere Pipeline im Bereich Neurowissenschaften zu stärken und spiegelt unser strategisches Engagement wider, neue und potenziell transformative Ansätze für neurodegenerative Erkrankungen mit hohem unerfüllten Bedarf zu erkunden."
PTC518 stammt aus der Splicing-Plattform von PTC und wird derzeit in der Phase-II-PIVOT-HD-Studie untersucht. Zwischenberichte, die im Juni 2024 veröffentlicht wurden, zeigten, dass die Behandlung zu einer nachhaltigen, dosisabhängigen Reduktion der mutierten Huntington-Proteinspiegel im Blut und in der Gehirn-Rückenmarks-Flüssigkeit führte, begleitet von ersten Anzeichen eines klinischen Nutzens nach 12 Monaten.
Matthew Klein, CEO von PTC Therapeutics, erklärte: "PTC wird die Erlöse dieser Transaktion nutzen, um unsere Splicing-Plattform auszubauen und unsere kommerziellen und Entwicklungsaktivitäten zu unterstützen."
Im November 2024 übernahm Novartis Kate Therapeutics, um die Entwicklung von Gentherapien voranzutreiben.