Novartis punktet mit Fortschritten bei Gen-Therapie für spinale Muskelatrophie

Novartis hat einen bedeutenden Fortschritt in der Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) Typ 2 erzielt. In einer Phase-III-Studie namens STEER wurde die Wirksamkeit der experimentellen Gen-Therapie Onasemnogen Abeparvovec (OAV101 IT) untersucht. Der Fokus lag auf Patienten im Alter von zwei bis unter 18 Jahren, die zwar sitzen, aber noch nie eigenständig laufen konnten. In der randomisierten, placebokontrollierten Studie wurden über 100 Teilnehmer untersucht, die entweder die Gen-Therapie durch eine intrathekale Injektion erhielten oder einem Scheinverfahren unterzogen wurden. Der primäre Endpunkt der Studie, der eine Verbesserung der motorischen Funktion anhand der Hammersmith Functional Motor Scale - Expanded (HFMSE) bewertete, wurde erreicht. Teilnehmer, die die Gen-Therapie erhielten, zeigten im Vergleich zu den Placebo-Kontrollen eine verbesserte motorische Funktion. Die Sicherheitsbewertung der Therapie ergab ein positives Profil mit vergleichbaren Nebenwirkungen in beiden Behandlungsgruppen. Dr. Shreeram Aradhye, Leiter der Entwicklung bei Novartis, betonte die Bedeutung dieser Ergebnisse: "Viele SMA-Patienten sind derzeit auf chronische Behandlungen angewiesen. Diese positiven Ergebnisse unterstreichen die Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von OAV101 IT bei SMA-Patienten ab zwei Jahren." Sekundäre Ziele des Versuchs waren die Bewertung der Therapie anhand der Revised Upper Limb Module (RULM) Skala. Novartis bereitet sich darauf vor, diese Ergebnisse 2025 den Zulassungsbehörden, einschließlich der US-amerikanischen FDA, zu präsentieren, um die Therapie für SMA-Patienten zugänglich zu machen. Zusätzlich wurde im August berichtet, dass die Phase-III-Studie V-MONO zu Leqvio, einem weiteren Novartis-Medikament, für Patienten mit geringem oder mittlerem Risiko für arteriosklerotische Herz-Kreislauf-Erkrankungen, seine primären Endpunkte erreicht hat.