Der schweizerische Pharmariese Novartis hat mit seinem Medikament Fabhalta vielversprechende Ergebnisse in der Behandlung der seltenen Nierenerkrankung C3-Glomerulopathie (C3G) erzielt. Die bemerkenswerten Resultate der Phase-III-Studie "Appear-C3G" wurden im Rahmen der "Nierenwoche 2024" von der American Society of Nephrology (ASN) präsentiert. Die Studie zeigt, dass Fabhalta die Eiweißausscheidung im Urin, bekannt als Proteinurie, innerhalb von 12 Monaten signifikant verringert.
Neben der Reduzierung der Proteinurie wurde auch eine Verbesserung der glomerulären Filtrationsrate festgestellt, ein zentraler Indikator für die Nierenfunktion. Zudem überzeugt Fabhalta mit einem vorteilhaften Sicherheitsprofil, was es zu einer vielversprechenden Option in der Behandlung von C3G macht, einer Erkrankung, die weltweit nur ein bis zwei von einer Million Menschen jährlich trifft und für die noch keine zugelassenen Therapien existieren.
Die behördlichen Zulassungsanträge für Fabhalta in der EU, China und Japan sind bereits abgeschlossen, während die Anträge für die Zulassung in den USA bis Ende des Jahres erwartet werden. Fabhalta hatte bereits im Dezember 2023 grünes Licht in den USA zur Behandlung der seltenen Bluterkrankung PNH (paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie) erhalten und ebenso die schweizerische Genehmigung durch Swissmedic im September.