Novartis erhält FDA-Zulassung für Scemblix zur Behandlung von CML

Novartis hat von der US-amerikanischen Gesundheitsbehörde FDA eine beschleunigte Zulassung für das Medikament Scemblix (Asciminib) zur Behandlung von Erwachsenen mit neu diagnostizierter Philadelphia-Chromosom-positiver chronischer myeloischer Leukämie (CML) im chronischen Stadium erhalten. Scemblix ist ein neuartiger STAMP-Inhibitor, der gezielt die ABL-Myristoyl-Tasche angreift. Das Medikament ist die erste CML-Therapie, die eine Wirksamkeit sowie ein günstiges Verträglichkeits- und Sicherheitsprofil im Vergleich zu Imatinib und anderen Tyrosinkinase-Inhibitoren der zweiten Generation zeigt. Die beschleunigte Zulassung der FDA basiert auf der Hauptmolekularantwort-Rate (MMR) der 48. Woche aus der Phase-III-Studie ASC4FIRST, die als multizentrische, offene, randomisierte Vergleichsstudie durchgeführt wurde. Im Rahmen der Studie wurde Scemblix einmal täglich in einer Dosis von 80 mg mit allen anderen von den Studienleitern ausgewählten Standard-TKI bei 405 Erwachsenen mit Ph+ CML-CP verglichen. Novartis US-Präsident Victor Bulto betonte, dass trotz der vielen Fortschritte auf diesem Gebiet weiterhin Behandlungsoptionen benötigt werden, die hochwirksam und gut verträglich sind, um Patienten mit chronischen Erkrankungen zu unterstützen. Die Zulassung stützte sich auch auf vorläufige Daten der Phase-II-Studie ASC2ESCALATE, die Patienten einschließt, die bereits mit einem anderen TKI behandelt wurden. In der ASC4FIRST-Studie zeigte Scemblix überlegene MMR-Raten im Vergleich zu den Standard-TKI und allein Imatinib. 20 % mehr Probanden erreichten eine MMR im Vergleich zu den Standard-TKIs, und 30 % im Vergleich zu allein Imatinib. Patienten, die mit Scemblix behandelt wurden, erreichten auch tiefere molekulare Antwortniveaus, darunter MR4, im Vergleich zu den Standard-TKIs und Imatinib allein bis zur 48. Woche. Eine vollständige Zulassung für diese neue Indikation könnte von der Bestätigung und Beschreibung des klinischen Nutzens durch weitere Nachweise abhängen. Die erweiterte Indikation erhöht die Zahl der zulässigen Patienten für Scemblix um das Vierfache, einschließlich neu diagnostizierter und zuvor behandelter erwachsener Patienten. Die ASC4FIRST-Studie ist noch im Gange, und die nächste Analyse ist für die 96. Woche geplant, um den sekundären Endpunkt sowie zusätzliche sekundäre Endpunkte zu evaluieren.