Neurocrine Biosciences: FDA genehmigt neues Medikament gegen genetische Störung

Die US-amerikanische Gesundheitsbehörde hat grünes Licht für das Medikament Crenessity von Neurocrine Biosciences gegeben. Das Arzneimittel, entwickelt zur Behandlung einer spezifischen genetischen Erkrankung, kann künftig in Kombination mit dem Steroid Glukokortikoid eingesetzt werden. Zielgruppe sind Erwachsene und Kinder ab vier Jahren, die an der klassischen kongenitalen Nebennierenhyperplasie (CAH) leiden. CAH, eine seltene genetische Störung, beeinträchtigt die Nebennieren, die essenzielle Hormone wie Kortisol und Androgene produzieren. Betroffene Patienten zeigen oft einen Mangel an Kortisol, einem stressregulierenden Hormon, während die Produktion von Androgenen übermäßig ist. Durch die Anwendung von Crenessity wird die übermäßige Produktion von Androgenen reduziert, was letztlich zu einer Verringerung des Bedarfs an hochdosierten Glukokortikoid-Behandlungen führt. Diese werden in der Regel in höheren Dosen verabreicht, als für die Kortisol-Substitution notwendig wäre, um die überschüssigen Androgenspiegel zu senken. Nach Angaben eines Unternehmenssprechers wird erwartet, dass das Medikament innerhalb einer Woche im Handel verfügbar ist.