MeiraGTx hat in einer Phase I/II-Studie mit der Gen-Therapie AAV-GAD beeindruckende Erfolge erzielt. Die Studie, die über 26 Wochen durchgeführt wurde, untersuchte die Wirksamkeit dieser Therapie bei 14 Patienten, aufgeteilt in Gruppen mit hoher und niedriger Dosierung sowie eine Kontrollgruppe. Besonders bemerkenswert war eine signifikante Verbesserung von 18 Punkten im MDS-UPDRS-Part-III-Score bei der hochdosierten Behandlungsgruppe, ein Maßstab für motorische Symptome bei Parkinson-Patienten.
Alexandria Forbes, die Präsidentin und CEO von MeiraGTx, erklärte, dass bereits eine Verbesserung um fünf bis zehn Punkte als klinisch relevant gilt. Die beobachtete 18-Punkte-Verbesserung verdeutlicht demnach die erhebliche Wirksamkeit der AAV-GAD-Therapie in der hochdosierten Gruppe.
Im Gegensatz dazu blieb der Fortschritt in der Niedrigdosis- und der Kontrollgruppe aus, jedoch wurden die Sicherheits- und Verträglichkeitsendpunkte erfüllt. Dr. Ali Rezai, der Hauptprüfer der Studie, hob die großen Verbesserungen sowohl in den motorischen Fähigkeiten als auch in der Lebensqualität der behandelten Patienten hervor.
Ab Woche 26 zeigte sich in beiden behandelten Gruppen eine merkliche Verbesserung der Lebensqualität, gemessen am Parkinson's Disease Questionnaire (PDQ-39) mit einer Steigerung von acht Punkten in der hochdosierten und sechs in der niedrigdosierten Gruppe. Die Kontrollgruppe hatte hingegen einen leichten Rückgang um 0,2 Punkte zu verzeichnen.
Erfreulich war auch, dass keine behandelten Probanden eine Verschlechterung der Parkinson-Symptome erlitten. Aufgrund dieser positiven Ergebnisse plant MeiraGTx die Einleitung einer Phase-III-Studie für das Jahr 2025.
Weltweit gibt es etwa 10 Millionen Parkinson-Patienten. Die AAV-GAD-Therapie könnte für viele von ihnen eine neue Hoffnung darstellen, insbesondere da herkömmliche orale Therapien oft nach einigen Jahren an Effektivität verlieren oder mit Komplikationen verbunden sind.
AAV-GAD bewirkt eine Umwandlung von Glutaminsäure in Gamma-Aminobuttersäure, das die Symptome lindern kann. Die Therapie bedarf einer einmaligen Infusion, die minimal-invasiv verabreicht wird und keine Vollnarkose erfordert.