MeiraGTx erzielt Fortschritte in innovativer Parkinson-Studie

Die Biotechnologiefirma MeiraGTx hat kürzlich vielversprechende Ergebnisse aus ihrer klinischen Bridging-Studie zu AAV-GAD, einem Kandidaten zur Behandlung der Parkinson-Krankheit, vorgestellt. Die Studie MGT-GAD-025, welche über sechs Monate hinweg durchgeführt wurde, ist in ihrer Struktur dreigliedrig, randomisiert, doppelblind und sham-kontrolliert. Dabei kommt der von MeiraGTx in eigenen Einrichtungen hergestellte Wirkstoff AAV-GAD zum Einsatz. Für die Studie wurden Teilnehmer mit idiopathischem Parkinson rekrutiert, die seit mindestens einem Jahr auf Levodopa ansprachen und einen UPDRS Part 3 "off"-Wert von mindestens 25 Punkten aufwiesen. Insgesamt vierzehn Teilnehmer wurden auf die Gruppen mit hoher Dosis, niedriger Dosis und Placebo verteilt. Das Hauptziel dieser Studie war die Bewertung von Sicherheit und Verträglichkeit des Wirkstoffs AAV-GAD. Gleichzeitig wurden als explorative Endpunkte die Änderungen im MDS-UPDRS Part 3 Score und im Parkinson's Disease Questionnaire (PDQ-39) untersucht, welches ein wesentlicher Indikator für die Lebensqualität der Patienten ist. AAV-GAD erwies sich als sicher und gut verträglich, ohne schwerwiegende Nebenwirkungen im Zusammenhang mit dem Medikament. Nach 26 Wochen zeigte die Gruppe mit hoher Dosierung eine statistisch signifikante Verbesserung um 18 Punkte im UPDRS Part 3 "off"-Score (p=0,03), während in der Placebo- und Niedrigdosisgruppe keine signifikanten Veränderungen zu verzeichnen waren. Auch die krankheitsspezifischen, von den Patienten berichteten Verbesserungen im PDQ-39-Score waren in der hohen und niedrigen Dosierungsgruppe deutlich sichtbar. Die Teilnehmer, die die Studie erfolgreich absolviert haben, können sich für eine Langzeit-Nachbeobachtungsstudie anmelden, die eine fünfjährige Beobachtungsdauer nach der Behandlung umfasst.