Die aktuellen Daten zur Behandlung der Transthyretin-Amyloidose (ATTR-CM) mit Acoramidis, das von BridgeBio entwickelt wird, offenbaren positive Veränderungen bei den Serum-TTR-Werten der Teilnehmer. Im Vergleich zur Placebo-Gruppe und denjenigen, die Pfizer Incs Vyndaqel (Tafamidis) erhielten, zeigten die Patienten, die im Rahmen der offenen Verlängerung der ATTRibute-CM-Studie auf Acoramidis umgestellt wurden, signifikante Verbesserungen. Bereits im ersten Monat nach Umstellung stieg der Serum-TTR-Wert im Durchschnitt um 3,0 mg/dL, nach sechs Monaten konnte ein Anstieg um 3,4 mg/dL verzeichnet werden.
Die ATTR-CM tritt auf, wenn die Leber fehlerhaftes Transthyretin (TTR) produziert, das sich als Fibrillen in der Hauptkammer des Herzens ansammelt. Diese Ablagerungen beeinträchtigen die Herzfunktion erheblich. Die bisherigen Ergebnisse der Studie bieten Hoffnung auf eine wirksame Behandlungsoption für Betroffene dieser seltenen, aber schwerwiegenden Erkrankung.
BridgeBio hat bereits eine Zulassungsanfrage bei der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) eingereicht, die mit einem Entscheidungsdatum am 29. November angesetzt ist. Eine separate Zulassungsanfrage bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) läuft ebenfalls, wobei hier eine Entscheidung im Jahr 2025 erwartet wird.
Darüber hinaus hat BridgeBio exklusive Rechte an der Vermarktung von Acoramidis in Europa an Bayer AG übertragen, was die internationale Verfügbarkeit dieser innovativen Therapie deutlich verbessern könnte.