Krystal Biotech macht Fortschritte bei genetischen Therapien für seltene Atemwegserkrankungen

Krystal Biotech hat neue klinische Daten für ihre Programme KB408 und KB407 vorgestellt, die auf genetischen Inhalationstherapien basieren und sich aktuell in Phase 1 der klinischen Erprobung befinden. Diese Programme zielen auf die Behandlung seltener Atemwegserkrankungen, und die jüngsten Ergebnisse liefern interessante Einsichten in die Wirksamkeit und Sicherheit der Behandlungsplattform. Ergebnisse von KB408 für die Behandlung von Alpha-1-Antitrypsin-Mangel, einer seltenen Lungenerkrankung, zeigen, dass die Genabgabe erfolgreich war. Bei Patienten, die keine zusätzliche intravenöse Behandlung erhielten, steigerte sich der Anteil der Zellen, die das therapeutische Gen exprimierten, von 0% auf 39% nach einer einzigen Dosis. Selbst bei Patienten, die eine Hintergrundtherapie erhielten, konnte die Genexpression von 3% auf 35% gesteigert werden. Die klinischen Daten zu KB408 und KB407 stützen die Annahme, dass Krystal Biotechs Plattform genetisches Material sicher in die Lunge transportieren kann. Diese Fortschritte eröffnen vielversprechende Perspektiven für die zukünftige Behandlung von Patienten mit seltenen Atemwegserkrankungen.