Iptacopan: Fortschritte in der Behandlung von PNH durch Novartis

Novartis hat erfolgreiche Ergebnisse aus der multizentrischen Phase-IIIB-Studie APPULSE-PNH zur oralen Behandlung mit Fabhalta (Iptacopan) bei erwachsenen Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) präsentiert. Die Teilnehmer dieser Studie wechselten von Anti-C5-Therapien, nachdem sie eine Ausgangshämoglobin-Wert von mindestens 10g/dL nach der Behandlung mit Eculizumab oder Ravulizumab erreicht hatten. Die offene, einarmige Studie mit 52 Probanden untersuchte die Wirksamkeit und Sicherheit von 200 mg Fabhalta bei Erwachsenen nach dem Wechsel von Anti-C5-Therapien. Voraussetzung für die Teilnahme war eine stabile Anti-C5-Therapie über mindestens sechs Monate ohne Transfusion von roten Blutkörperchen in dieser Zeit. Das Hauptziel der Studie besteht in der Veränderung des Hämoglobin-Spiegels von der Ausgangsbasis nach einer 24-wöchigen Behandlungsperiode. Die Probanden zeigten eine Verbesserung der durchschnittlichen Hämoglobinwerte im Vergleich zur Ausgangsbasis, wobei das Sicherheitsprofil der Therapie mit vorherigen Daten im Einklang steht. David Soergel, globaler Leiter der Novartis-Abteilung für kardiovaskuläre, renale und Stoffwechselentwicklung, betonte, dass Fabhalta in mehreren klinischen Studien konsistent bedeutungsvolle Vorteile für PNH-Patienten gezeigt hat. Die APPULSE-PNH-Studie sei eine überzeugende Ergänzung zu dieser Datenlage und stärke das Vertrauen in Fabhalta als erste und bislang einzige orale Monotherapie für Erwachsene mit PNH. PNH ist eine Bluterkrankung, bei der mutierte hämatopoetische Stammzellen rote Blutkörperchen produzieren, die anfällig für Zerstörung durch das Komplementsystem sind. Diese Krankheit betrifft weltweit etwa 10 bis 20 Personen pro Million und wird häufig bei Personen im Alter von 30 bis 40 Jahren diagnostiziert. Im Oktober dieses Jahres veröffentlichte Novartis auch positive Ergebnisse der Phase-III-Studie APPEAR-C3G von Fabhalta bei Patienten mit C3-Glomerulopathie über einen Zeitraum von 12 Monaten.