Intellia Therapeutics verkündet erhebliche Fortschritte bei Geneditierungstherapie für HAE

Intellia Therapeutics berichtet erfreuliche Fortschritte aus ihrer laufenden Phase I/II-Studie zur NTLA-2002, einer auf CRISPR basierenden Geneditierungstherapie für das hereditäre Angioödem (HAE). Diese innovative Therapie zielt darauf ab, durch Inaktivierung des KLKB1-Gens eine einmalige Behandlung für das seltene, oft lebensbedrohliche Krankheitsbild zu bieten, das durch Schwellungsattacken gekennzeichnet ist. Die Phase II der Studie, die doppelt verblindet, randomisiert und placebokontrolliert durchgeführt wird, fokussiert auf die Bewertung von Sicherheit, Wirksamkeit, Pharmakodynamik und Pharmakokinetik der Therapie. 27 Teilnehmer erhielten entweder eine 25mg- oder 50mg-Dosis von NTLA-2002 oder ein Placebo über eine intravenöse Infusion. Eine bedeutsame Verringerung der durchschnittlichen monatlichen Anfallsraten konnte bei den mit NTLA-2002 behandelten Patienten im Vergleich zur Placebogruppe beobachtet werden. John Leonard, Präsident und CEO von Intellia, äußerte sich zu den Ergebnissen positiv und lobte das Potenzial der in vivo CRISPR-Geneditierung als funktionelle Heilung zur Neudefinition der HAE-Behandlung. Die 25mg- und 50mg-Dosen führten zu einer Reduktion der Anfallsraten um 75% bzw. 77% in den ersten 16 Wochen, wobei sich die Werte in den Wochen fünf bis 16 auf 80% bzw. 81% verbesserten. Beeindruckende Resultate zeigten sich insbesondere in der 50mg-Dosiskohorte, in der acht von elf Patienten eine vollständige Anfallsfreiheit erreichten, im Vergleich zur 25mg-Gruppe, in der vier von zehn Patienten eine vollständige Anfallsfreiheit erlebten. Die Placebogruppe verzeichnete keine vollständigen Anfallsreaktionen. Weiterhin wurde bei der 50mg-Dosis eine größere Reduktion der Kallikrein-Proteinspiegel beobachtet, mit einer mittleren Reduktion von 86% im Vergleich zu 55% in der 25mg-Gruppe. Auf Basis dieser ermutigenden Ergebnisse wurde die 50mg-Dosis für die nächste Phase der globalen, wegweisenden Phase-III-HAELO-Studie gewählt, die kürzlich gestartet wurde und aktuell Patienten rekrutiert.