Intellia Therapeutics hat die medizinische Fachwelt mit Ergebnissen einer Phase-1-Studie zur CRISPR-basierten Genbearbeitungstherapie Nexiguran Ziclumeran beeindruckt. Diese innovative Therapie zielt auf die Behandlung der Transthyretin-Amyloidose ab und könnte ein Durchbruch im Kampf gegen diese schwere Erkrankung darstellen.
In der Studie zeigte sich eine signifikante Reduzierung der Serum-TTR-Werte, ein entscheidender Marker bei der Erkrankung. Zudem wurden über einen Zeitraum von zwölf Monaten Stabilisierung oder sogar Verbesserungen in den Krankheitsverläufen beobachtet. Diese Fortschritte unterstreichen das Potenzial von Nexiguran als einmalige Behandlungsoption, was Hoffnung für Patienten mit schwerer Herzinsuffizienz und neuropathischen Leiden weckt.
Besonders erfreulich: Die Therapie weist eine günstige Sicherheits- und Verträglichkeitsbilanz auf, was sie als vielversprechende Alternative in der Behandlung etabliert.