Das biopharmazeutische Unternehmen NurExone Biologic hat mit seinem neuartigen Produkt ExoPTEN, das auf Exosomen-Technologie basiert, erhebliche Fortschritte erzielt. Insbesondere präklinische Studien haben vielversprechende Ergebnisse bei der Behandlung akuter Rückenmarksverletzungen gezeigt. Auch hinsichtlich einer zweiten Indikation, der Therapie von Glaukom, zeichnen sich in der frühen Entwicklungsphase ermutigende Erfolge ab.
Exosomen sind mikroskopisch kleine, extrazelluläre Vesikel, die therapeutische Moleküle gezielt zu spezifischen Zellen und Geweben transportieren können. Diese Transportvehikel können physiologische Prozesse wie Wundheilung und Gewebereparatur positiv beeinflussen. Die Effizienz, mit der Exosomen Proteine, Lipide und RNA an die Zielzellen übermitteln, macht sie zu idealen Trägern für therapeutische Anwendungen bei Nervenschäden.
ExoPTEN, das Flaggschiffprodukt von NurExone, nutzt diese Exosomen, um eine siRNA-Sequenz in das zentrale Nervensystem zu transportieren, welche das PTEN-Protein hemmt und somit die Nervenregeneration fördert. Die präklinischen Studien zur Behandlung von Rückenmarksverletzungen sprechen für sich: 75 Prozent der gelähmten Laborratten erlangten nach einer intra-nasalen Behandlung ihre Beweglichkeit zurück. ExoPTEN befindet sich nun in der kommerziellen Produktionsphase und steht unmittelbar vor den ersten klinischen Studien am Menschen.
Auch bei der Behandlung von Glaukom, einer degenerativen Augenkrankheit, die den Sehnerv schädigen und zur Erblindung führen kann, zeigt ExoPTEN bereits vielversprechende Resultate. Unter der Leitung von Prof. Michael Belkin vom Goldschleger Eye Research Institute der Universität Tel Aviv wurden präklinische Studien durchgeführt, die darauf abzielen, die Sehkraft von Glaukompatienten wiederherzustellen und deren Lebensqualität erheblich zu verbessern.
Der Orphan Drug Designation Status der US-amerikanischen FDA für die Behandlung akuter Rückenmarksverletzungen unterstreicht das Potenzial der NurExone-Plattformtechnologie. Diese Anerkennung bestätigt die einzigartige Fähigkeit von Exosomen, Medikamente gezielt und nicht-invasiv zu verabreichen. Die bevorstehenden klinischen Studien sind nun entscheidend, um zu validieren, ob die präklinischen Erfolge auch beim Menschen wiederholbar sind und ExoPTEN somit eine neue Behandlungsoption für Millionen Patienten darstellen könnte.