Beam Therapeutics hat auf der Jahrestagung der American Society of Hematology beeindruckende Fortschritte in der Genom-Editierung für hämatologische Erkrankungen präsentiert. Auf der Veranstaltung wurden aktualisierte Daten von sieben Patienten vorgestellt, die mit der experimentellen Basen-Editierungs-Therapie BEAM-101 behandelt wurden. Diese zeigten signifikante und anhaltende Erhöhungen des fötalen Hämoglobins (HbF) sowie Reduzierungen des Sichelzellhämoglobins (HbS), was auf eine schnelle Engraftment von Neutrophilen und Plättchen hinweist. Zudem wurden normalisierte oder verbesserte Marker der Hämolyse beobachtet.
Trotz eines tragischen Zwischenfalls im November, bei dem ein Patient an Atemversagen starb – wahrscheinlich bedingt durch die Busulfan-Vorbereitung –, wurde festgestellt, dass dieser Todesfall nicht mit der Therapie BEAM-101 in Zusammenhang stand.
Am Sonntag kündigte Beam Therapeutics auch neue präklinische Daten für seine ESCAPE-Konditionierungsplattform an. Diese umfasst die Produkte BEAM-103 und BEAM-104, die beide zukünftig zur Behandlung von Sichelzellkrankheit und Beta-Thalassämie entwickelt werden sollen. In den Studien zeigte die Verabreichung von BEAM-104-editierten Zellen eine langanhaltende Engraftment in antikörperkonditionierten Tieren. Die Dosierung mit dem monoklonalen Antikörper BEAM-103 führte zu einem raschen und nahezu vollständigen Ersatz von Wildtyp-Erythroidzellen durch editierte Zellen, verbunden mit einer frühzeitigen Induktion von therapeutisch relevanten HbF-Spiegeln. Diese Behandlung wurde gut vertragen, ohne dass Transfusionen, Antibiotika oder zusätzliche Unterstützungsmaßnahmen erforderlich waren.