Grünes Licht aus Brüssel: Wainzua empfiehlt sich für den EU-Markt

Die Arzneimittelkommission der Europäischen Union hat grünes Licht für das Medikament Wainzua (eplontersen) von AstraZeneca und Ionis Pharmaceuticals gegeben. Das Präparat zur Behandlung der hereditären Transthyretin-Amyloidose mit neuropathischen Symptomen (ATTRv-PN) hat eine entscheidende Hürde genommen und wartet nun auf die endgültige Genehmigung durch die Europäische Kommission. ATTRv-PN ist eine fortschreitende Erkrankung, die zu Nervenschäden und motorischen Einschränkungen führen kann. Ohne Behandlung schreitet die Krankheit typischerweise innerhalb von zehn Jahren zum Tod fort. Sollte die Europäische Kommission zustimmen, wird Wainzua als erstes monatlich selbst zu verabreichendes Mittel gegen ATTRv-PN in der EU erhältlich sein. Die Kooperation zwischen AstraZeneca und Ionis Pharmaceuticals wurde im Dezember 2021 ins Leben gerufen. AstraZeneca hat sich die exklusiven Rechte außerhalb der USA gesichert. Ruud Dobber, Executive Vice President bei AstraZeneca, betonte die Bedeutung rechtzeitiger Diagnosen und innovativer Therapien bei dieser Erkrankung. Wainzuas mögliche Zulassung könnte für Patienten eine deutliche Verbesserung der Lebensqualität bedeuten. Der Zulassungsempfehlung der CHMP liegt die erfolgreiche Phase-III-Studie NEURO-TTRansform zugrunde. Diese bewies über 66 Wochen hinweg verlässliche Ergebnisse in Bezug auf die TTR-Konzentration im Serum und die Beeinträchtigung durch Neuropathie. Die Sicherheit und Verträglichkeit des Medikaments wurden positiv bewertet. In den USA erfolgte die Zulassung für die Behandlung von ATTRv-PN schon im Dezember 2023 unter dem Markennamen Wainua. Das Medikament wurde in mehreren Märkten als Orphan Drug anerkannt, um diesen seltenen Zustand zu behandeln.