Tenaya Therapeutics, ein aufstrebendes Biotechnologie-Unternehmen aus San Francisco, hat erste vielversprechende Daten aus der MyPEAK-1-Studie vorgestellt, bei der der experimentelle Wirkstoff TN-201 zur Behandlung von MYBPC3-assoziierter hypertropher Kardiomyopathie (HCM) untersucht wird. Trotz positiver Ergebnisse führte die Bekanntgabe jedoch zu einem erneuten Fall im Aktienkurs des Unternehmens.
Im Rahmen der klinischen Studie mit drei Teilnehmern zeigte sich TN-201 als gut verträglich, wobei entscheidende Biomarker stabil blieben. Dennoch traten bei allen Patienten Erhöhungen der Leberenzyme auf, die mit Hilfe von Kortikosteroiden kontrolliert werden konnten. Eine dieser Erhöhungen wurde als schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis (SAE) eingestuft, allerdings blieb sie ohne klinische Symptome für den Patienten.
Nach der Bekanntgabe der Zwischenergebnisse fiel der Aktienkurs von Tenaya Therapeutics erneut und liegt nun bei 1,42 US-Dollar, nachdem er Anfang des Jahres noch bei 2,09 US-Dollar lag und zwischenzeitlich einen Höchststand von 6,80 US-Dollar im März erreicht hatte. Eine weitere Hiobsbotschaft für das Unternehmen: Chihiro Saito, Senior Vice President, kündigte ihren Rücktritt an.
Studienleiter Milind Desai betonte, dass die Ergebnisse dieser umfangreichen Untersuchung Hoffnung für junge Menschen mit HCM bieten könnten, die trotz bestehender Behandlungen unter der fortschreitenden Krankheit leiden. Ziel der Gentherapie sei es, den Abbau der Herzfunktion zu stoppen oder gar umzukehren, indem die genetischen Ursachen adressiert werden. Erste Hinweise auf die Wirksamkeit und die Proteinausdrucksfähigkeit von TN-201 stützen den weiteren Prüfungsbedarf.
Dennoch bleiben die Nebenwirkungen überschaubar: Weitere, größtenteils milde und vorübergehende unerwünschte Ereignisse wurden beobachtet. Die fortgesetzten Untersuchungen und das Absetzen von Immunsuppressiva bei den ersten beiden Patienten sorgen dafür, dass alle drei Probanden weiterhin Teil der fortlaufenden Studie bleiben.