FDA genehmigt TRYNGOLZA von Ionis für FCS-Behandlung

Die US-amerikanische Zulassungsbehörde FDA hat grünes Licht für Ionis Pharmaceuticals' Medikament TRYNGOLZA (olezarsen) gegeben. Es handelt sich um ein ergänzendes Mittel zur Senkung der Triglyceridspiegel bei Erwachsenen mit familiärem Chylomikronämie-Syndrom (FCS), einer genetischen Form der Hypertriglyceridämie. Diese Therapie ist die erste ihrer Art, die Triglyceridspiegel bei erwachsenen Patienten wirksam senkt und eine bedeutsame Verringerung akuter Pankreatitis-Ereignisse ermöglicht, wenn sie zusammen mit einer fettarmen Diät angewendet wird. Die Behandlung kann einmal monatlich eigenständig durchgeführt werden. Die Entscheidung der FDA basierte auf den Ergebnissen der Phase-III-Studie Balance, einer doppelblinden, multizentrischen und globalen Untersuchung. Diese randomisierte, placebokontrollierte Studie umfasste Erwachsene mit genetisch bestätigtem FCS und Nüchtern-Triglyceridwerten von mindestens 880 mg/dL. Die Therapie zeigte eine signifikante Verringerung der Triglyceridspiegel und eine erhebliche Reduzierung der Häufigkeit von Pankreatitis-Ereignissen. Brett Monia, CEO von Ionis Pharmaceuticals, bezeichnete die FDA-Zulassung von TRYNGOLZA als bedeutenden Schritt für Patienten und ihre Familien. Er betonte, dass Erwachsene mit FCS nun erstmals Zugang zu einer Behandlung haben, die Triglyceridspiegel und das Risiko schwerwiegender Pankreatitis erheblich reduziert. Für Ionis sei diese Zulassung ebenfalls ein entscheidender Moment, da das Unternehmen sich als vollständig integriertes, kommerzielles Biotechnologie-Unternehmen etabliere—ein Ziel, das sie vor fünf Jahren ins Auge gefasst hatten. TRYNGOLZA erhielt zudem eine vorrangige Überprüfung und war zuvor als Fast Track-, Orphan Drug- und Breakthrough Therapy-Medikament klassifiziert worden. Die Einführung in den USA ist noch vor Ende 2024 geplant. Olezarsen wird derzeit in der Europäischen Union geprüft und es sind weitere Zulassungsanträge in anderen Ländern vorgesehen. Derzeit läuft die Evaluierung in drei Phase-III-Studien—CORE, CORE2 und ESSENCE—für die Behandlung schwerer Hypertriglyceridämie. Für diese Indikation wurde bislang jedoch keine Genehmigung oder Zulassung erteilt.