Das renommierte Biotechnologieunternehmen Ionis Pharmaceuticals hat einen entscheidenden Meilenstein erreicht: Die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA hat Tryngolza (Olezarsen) zugelassen, eine innovative Therapie zur Senkung der Triglyceridwerte für Erwachsene mit familiärem Chylomikronämie-Syndrom (FCS). FCS ist eine seltene genetische Form der schweren Hypertriglyceridämie, die zu akuter Pankreatitis führen kann.
Tryngolza, das erste von der FDA zugelassene Medikament seiner Art, verspricht, die Triglyceridwerte signifikant zu reduzieren und die Häufigkeit von Pankreatitis-Ereignissen klinisch relevant zu senken, wenn es in Verbindung mit einer geeigneten Diät eingesetzt wird, die maximal 20 Gramm Fett pro Tag umfasst. Die Behandlung ist bequem durch eine monatliche Selbstverabreichung mittels Auto-Injektor.
Diese Zulassung basiert auf der Analyse von Daten der Phase-3-Balance-Studie, in der Tryngolza eine beeindruckende durchschnittliche Reduktion der Triglyceridwerte um 42,5 % im Vergleich zum Ausgangswert über sechs Monate nachweisen konnte. Die 12-Monats-Daten zeigen sogar eine Steigerung auf 57 % Reduktion im Vergleich zu Placebo.
Darüber hinaus wurden die Pankreatitis-Ereignisse im Rahmen der Studie deutlich gesenkt: Nur ein Patient (5 %) in der Tryngolza-Gruppe erlitt eine Episode, verglichen mit sieben Patienten (30 %) und insgesamt 11 Episoden in der Placebogruppe.
Das Medikament soll noch vor Jahresende in den USA verfügbar sein. Zudem wird Olezarsen weiterhin in drei klinischen Phase-3-Studien - CORE, CORE2 und ESSENCE - hinsichtlich seiner Wirksamkeit bei schwerer Hypertriglyceridämie erforscht. Ein kürzlicher Fortschritt im Bereich Angelman-Syndrom zeigt Ionis' Engagement in der Entwicklung von innovativen Therapien: Eine entscheidende Phase-3-Studie zur Behandlung dieser Krankheit soll in 2025 beginnen.