Die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA hat grünes Licht für Attruby (Acoramidis), einen oralen Transthyretin-Stabilisator von BridgeBio Pharma, zur Behandlung von Erwachsenen mit Transthyretin-Amyloid-Kardiomyopathie (ATTR-CM) gegeben. Diese bahnbrechende Zulassung zielt darauf ab, die kardiovaskuläre Sterblichkeit und damit verbundene Krankenhausaufenthalte signifikant zu verringern.
Attruby ist das erste zugelassene Medikament, das eine nahezu vollständige Transthyretin-Stabilisierung aufweist. Die Zulassung setzt eine Zahlung von 500 Millionen US-Dollar an BridgeBio gemäß einer Lizenzvereinbarung in Gang. Grundlage der Zulassung war die ATTRibute-CM Studie der Phase III, bei der 632 Probanden mit symptomatischer ATTR-CM eingeschlossen wurden. Hierbei erhielten zwei Drittel der Teilnehmer Attruby, während das restliche Drittel ein Placebo über einen Zeitraum von 30 Monaten einnahm.
Die Studie erreichte ihren primären Endpunkt mit einer Erfolgsquote von 1,8. Attruby zeigte eine signifikante Verbesserung im Sechs-Minuten-Gehtest sowie im Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire. Ebenso halbierte sich der Anstieg der NT-proBNP-Werte im Vergleich zur Placebo-Gruppe. Als Dankeschön für ihren Beitrag werden die Teilnehmer der Studie in den USA das Medikament lebenslang kostenlos erhalten.
Neil Kumar, CEO und Gründer von BridgeBio Pharma, äußerte: „Mit dieser wegweisenden Zulassung können wir Patienten mit ATTR-CM besser versorgen. Mein Dank gilt jedem Studienteilnehmer, ihren Familien sowie Ärzten und Wissenschaftlern, die dies möglich gemacht haben. Unser Weg ist noch nicht zu Ende. Wir verfolgen Zulassungen in Europa, Japan und Brasilien und erforschen weiterhin das volle Potenzial dieser Behandlung.“
BridgeBio hat zudem einen Antrag auf Marktzulassung bei der Europäischen Arzneimittelagentur eingereicht und erwartet eine Entscheidung bis 2025. Bayer hat exklusive Rechte erworben, um Acoramidis zur Behandlung von ATTR-CM in Europa zu vermarkten. Die Ergebnisse der ATTRibute-CM Studie wurden bereits im Januar 2024 veröffentlicht.