Ein bedeutender Fortschritt für das Biotechnologieunternehmen Stealth Biotherapeutics: Ein beratender Ausschuss der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) hat trotz gemischter Studienergebnisse für den Einsatz des Medikaments Elamipretide zur Behandlung des Barth-Syndroms gestimmt. Das Barth-Syndrom ist eine äußerst seltene genetische Erkrankung, die insbesondere Männer betrifft und durch Mutationen im TAZ-Gen verursacht wird.
Das aus zehn Fachleuten bestehende Gremium, der Ausschuss für Herz-Kreislauf- und Nierenmedikamente, stimmte mit 10 zu 6 Stimmen für die Unterstützung von Elamipretide. Die bisherige klinische Studie, die SPIBA-201, hatte zwar den primären Endpunkt – die Verbesserung der Gehstrecke – nicht erreicht, dennoch setzten sich Patienten und ihre Familien für den Einsatz des Medikaments ein, da es positive Auswirkungen wie Gewichtszunahme und gesteigerte Ausdauer gezeigt hatte.
Obgleich der FDA-Bericht Zweifel an der statistischen Signifikanz der Studienergebnisse äußerte und das Medikament bereits in der Vergangenheit von der FDA abgelehnt wurde, zielt Stealth darauf ab, bis Januar 2025 eine Zulassung zu erlangen. Die Diskussion rund um das Medikament hat nicht nur die Möglichkeit aufgezeigt, das Leben von Barth-Patienten zu verbessern, sondern könnte auch wegweisend für ähnliche, seltene Erkrankungen sein. Die Frage, ob die FDA den Empfehlungen des beratenden Ausschusses folgt, bleibt bis zur endgültigen Entscheidung offen.