FDA-Auszeichnung für MeiraGTx: Hoffnungsträger in der Behandlung von strahlungsbedingtem Xerostomie

MeiraGTx hat bekannt gegeben, dass der Kandidat AAV2-hAQP1 von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) die Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT)-Bezeichnung erhalten hat. Diese Auszeichnung wurde für die Therapie bei Xerostomie der Grade 2 und 3, einer durch Bestrahlung hervorgerufenen Mundtrockenheit, verliehen. Die RMAT-Designation ist ein bedeutender Meilenstein für das Unternehmen und unterstreicht die vielversprechenden Daten zur Wirksamkeit der Gentherapie AAV2-hAQP1. Ziel der Behandlung ist es, das Leben der betroffenen Patienten, die nach einer Strahlentherapie leiden, erheblich zu verbessern. Alexandria Forbes, Präsidentin und CEO von MeiraGTx, erläuterte, dass die Vergabe der RMAT-Bezeichnung an strikte Anforderungen gebunden ist. Dazu zählt, dass es sich um eine fortschrittliche regenerative Medizin handelt, die auf schwerwiegende Erkrankungen abzielt – in diesem Fall die späte Grade-2- und -3-Xerostomie. Zudem muss der Antragsteller präklinische Evidenz vorlegen, dass das Arzneimittel eine bislang ungedeckte medizinische Notwendigkeit in dieser ernsthaften Erkrankung adressieren kann.