Die Europäische Kommission hat der Erweiterung der Zulassung von Evkeeza, einem Medikament von Ultragenyx Pharmaceutical, für Kinder im Alter von sechs Monaten bis unter fünf Jahren mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HoFH) zugestimmt. Diese Entscheidung erfolgt nach einer positiven Empfehlung des Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP) im November 2024 und markiert einen wichtigen Meilenstein: Evkeeza ist nun die erste zugelassene Therapie für diese Patientengruppe innerhalb der EU.
Bereits im Juni 2021 wurde Evkeeza in der EU für Erwachsene und Jugendliche ab 12 Jahren mit HoFH zugelassen. Danach weitete sich die Indikation im Dezember 2023 auf Kinder von fünf bis elf Jahren aus. HoFH ist eine seltene genetische Erkrankung, die durch extrem hohe LDL-Cholesterinwerte von Geburt an gekennzeichnet ist und bei unzureichender Behandlung zu frühen Herz-Kreislauf-Komplikationen führen kann. Die Standardtherapie für HoFH umfasst Diät, cholesterinsenkende Therapien und gelegentlich eine LDL-Apherese. Evkeeza ist zur Anwendung in Kombination mit Diät und anderen lipidsenkenden Therapien zugelassen.
Die Entscheidung der Europäischen Kommission basiert auf modellbasierten Extrapolationen von Wirksamkeitsdaten erwachsener Patienten. Analysen deuten darauf hin, dass Kinder, die alle vier Wochen eine Dosis von 15 mg/kg Evkeeza erhalten, ähnliche oder bessere LDL-C-Reduktionen nach 24 Wochen erwarten können als Erwachsene. Auch Daten zur Verwendung des Medikaments aus Mitgefühl bei fünf Kindern im Alter von einem bis vier Jahren zeigten klinisch signifikante Reduktionen des LDL-C, was den Ergebnissen bei älteren Kindern entspricht. Das Sicherheitsprofil für diese Altersgruppe ist mit dem von älteren Kindern vergleichbar, ohne dass neue Sicherheitsbedenken aufgetreten sind.
Jane Cooper, Senior Vice President und Leiterin der EMEA-Region bei Ultragenyx, äußerte stolz: „Wir freuen uns, Kindern bereits ab sechs Monaten das erste zugelassene Medikament zur Senkung der LDL-C-Werte anbieten zu können und hoffen, dass dies die Behandlung der Erkrankung grundlegend verändert.“
Entwickelt und entdeckt wurde Evkeeza von Regeneron Pharmaceuticals, die das Medikament in den USA vermarkten, während Ultragenyx für die Entwicklung und Vermarktung außerhalb der USA verantwortlich ist. Im Jahr 2023 generierte Evkeeza einen Umsatz von 3,6 Millionen Dollar für Ultragenyx und 77,3 Millionen Dollar in den USA laut Regenerons Finanzberichten. GlobalData prognostiziert bis zum Jahr 2030 einen Anstieg des Umsatzes auf bis zu 245 Millionen Dollar.