Mit einer beeindruckenden Kurssteigerung von über 50 % nach Veröffentlichung der Phase-II-Studienergebnisse strebt Wave Life Sciences eine beschleunigte Zulassung für ihr Mittel gegen Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) an. Die Studie FORWARD-53 zeigte erhebliche Verbesserungen in der Dystrophinspiegel, wobei das Exon-Skipping-Oligonukleotid WVE-N531 als sicher und gut verträglich eingestuft wurde.
Auf Basis dieser positiven Daten plant das Unternehmen ein Treffen mit der US-Arzneimittelbehörde (FDA), um eine beschleunigte Zulassung zu erwirken. Das Feedback der Behörde wird noch im ersten Quartal 2025 erwartet. Der Aktienkurs des Unternehmens stieg dadurch um 53,37 % von 5,34 $ (Schlusskurs am 23. September) auf 8,19 $ (Schlusskurs am 24. September).
Anne-Marie Li-Kwai-Cheung, Chief Development Officer, kommentierte: „Die hohen und konstanten Dystrophinwerte zu diesem Zwischenzeitpunkt sind überzeugend und unterstreichen das Potenzial von WVE-N531 für Jungen, die für das Exon 53-Skipping zugänglich sind, wo dringend bessere therapeutische Optionen benötigt werden.“
Die offene Studie untersucht die Wirkung von WVE-N531 an 11 Jungen im Alter von fünf bis elf Jahren mit DMD, die für das Exon 53-Skipping geeignet sind. Es wurde eine durchschnittliche absolute muskelkorrigierte Dystrophinexpression von 9 % festgestellt. Die durchschnittliche absolute unkorrigierte Dystrophinexpression betrug 5,5 %, gemessen mittels Western Blot. Diese Dystrophinwerte entsprechen denen, die bei Patienten mit Becker-Muskeldystrophie beobachtet werden, welche eine mildere Krankheitsausprägung zeigen. Die Patienten zeigten zudem mehrere Indikatoren für eine Verbesserung der Muskelgesundheit.
Der Durchschnittswert für das Exon-Skipping lag bei 57 %, gemessen durch Reverse Transcription Polymerase Chain Reaction (RT-PCR). Die vollständigen 48-Wochen-Daten der FORWARD-53-Studie werden ebenfalls im ersten Quartal 2025 erwartet.
Wave Life Sciences plant zudem, vor Ende 2024 Proof-of-Mechanism-Daten für das WVE-006-Programm bei Alpha-1-Antitrypsin-Mangel zu veröffentlichen und im ersten Quartal 2025 eine Studie für WVE-007 bei Adipositas zu starten.
In der DMD-Landschaft gab es zahlreiche Entwicklungen. Am 24. September gab Capricor Therapeutics bekannt, nach positiven Daten aus der HOPE-3-Studie (NCT05126758) einen Antrag auf eine Biologics Licence Application (BLA) für Deramiocel bei der FDA einreichen zu wollen.
Im August 2024 stellte Pfizer sein Gen-Therapie-Programm voor dadistrogene movaparvovec nach einem Todesfall in einer Phase-II-Studie (NCT05429372) und nicht erreichten Primärendpunkten in einer Phase-III-Studie (NCT04281485) ein. Unterdessen erhielt Sarepta Therapeutics im Juni eine Erweiterung der Zulassung für Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl), das nun für ambulante und nicht-ambulante Patienten ab vier Jahren mit DMD verwendet werden darf. Das Medikament erhielt erstmals 2023 seine Zulassung.
Ebenfalls im März 2024 wurde Duvyzat (givinostat), ein oral verabreichtes Medikament, für Patienten ab sechs Jahren von der FDA zugelassen.