Editas und Genevant: Partnerschaft für die Zukunft der Geneditierung

Editas Medicine aus Cambridge, Massachusetts, und Genevant Sciences, ansässig in Basel, Schweiz, schlagen eine neue Richtung in der Entwicklung von Geneditierten Therapien ein. Die beiden Unternehmen haben eine nicht-exklusive Lizenzvereinbarung getroffen, in der ihr jeweiliges Know-how – Editas' CRISPR/Cas12a-System und Genevants Lipidnanopartikel-Technologie (LNP) – gebündelt wird. Ziel dieser technologischen Allianz ist es, in vivo Geneditionsmedikamente für zwei noch unbekannte Ziele zu entwickeln, die der Strategie von Editas zur genetischen Hochregulierung entsprechen. Genevant gewährt Editas eine weltweite Lizenz für die Produkte dieser Zusammenarbeit, während Genevant bis zu 283 Millionen US-Dollar an Voraus- und Meilensteinzahlungen sowie Lizenzgebühren auf zukünftige Verkäufe erhalten könnte. Sowohl Dr. Linda Burkly von Editas als auch Dr. James Heyes von Genevant hoben die ideale Ergänzung ihrer Technologien hervor. Die Nachricht führte zu einem sprunghaften Anstieg des Handels von Editas-Aktien, wobei an diesem Tag über 4,5 Millionen Aktien gehandelt wurden – im Vergleich zu den knapp 860.000 Aktien vom vorherigen Freitag. Der aktuelle Börsenwert von Editas liegt bei 310 Millionen US-Dollar. In den vergangenen Jahren hat Editas mehrere Lizenzvereinbarungen geschlossen, um die Finanzen auszubalancieren. Im Dezember 2023 wurde die Technologie an Vertex für 100 Millionen US-Dollar lizenziert. Im Oktober 2024 erfolgte ein weiteres Geschäft mit einer Tochtergesellschaft von DRI Healthcare, die im Gegenzug eine Zahlung von 57 Millionen US-Dollar leistete. Editas hat Casgevy, die weltweit erste CRISPR-basierte Gentherapie, lizenziert, die für Sichelzellenanämie und Beta-Thalassämie zugelassen ist und laut GlobalData bis 2030 jährlich 857 Millionen US-Dollar für Vertex generieren soll. Editas verfolgt derzeit mit renizgamglogene autogedtemcel eine vielversprechende CRISPR/Cas12a-basierte Therapie, die sich in Phase-III-Studien für Sichelzellenanämie und Phase-II-Studien für Beta-Thalassämie befindet. Beide Projekte erhielten 2023 den Orphan-Drug-Status der US-amerikanischen FDA. Auch Genevant hat seine LNP-Technologie weiterlizenziert. Bereits 2018 begann die Zusammenarbeit mit BioNTech im Bereich seltener Krankheiten, und im März 2022 folgte eine Partnerschaft mit Takeda Pharmaceutical zur Entwicklung von Gentherapien für Lebererkrankungen.