Editas Medicine richtet strategisch neu aus: Fokus auf In-vivo-Geneditierung

Editas Medicine hat bekanntgegeben, künftig verstärkt auf die In-vivo-Geneditierung zu setzen, um Kosten zu optimieren und den Finanzplan bis ins zweite Quartal 2027 auszudehnen. Ziel dieser Neuausrichtung ist es, innerhalb der nächsten zwei Jahre entscheidende Fortschritte bei der Validierung im menschlichen Körper zu erzielen. Jüngste Fortschritte in der präklinischen In-vivo-Forschung haben zu diesem strategischen Schritt beigetragen, darunter der Nachweis der Machbarkeit in verschiedenen Gewebetypen. Besonders bemerkenswert ist die Leistung bei hämatopoetischen Stammzellen (HSCs), wo Editas eine rund 40-prozentige Bearbeitung des HBG1/2-Promotors mit Hilfe einer proprietären Lipid-Nanopartikel-Technologie erreicht hat. In einer weiteren vielversprechenden Entwicklung wurde die Cas12a-Editierungsmaschine in Mäusen erfolgreich eingesetzt, was zu einer 20-prozentigen Expression von fetalem Hämoglobin in menschlichen roten Blutzellen innerhalb eines Monats führte. Diese Erfolge basieren auf Erkenntnissen aus der RUBY-Studie im Rahmen des reni-cel-Programms von Editas. Zusätzlich gelangen der Firma beeindruckende Resultate bei Leberanwendungen in Kooperation mit Genevant an nicht-menschlichen Primaten. Detaillierte präklinische Daten und weitere Zeitpläne sind für Anfang 2025 geplant. Die strategische Neuausrichtung beinhaltet auch eine drastische Reduzierung der Belegschaft um 65%, einschließlich mehrerer Führungskräfte wie dem Chief Medical Officer Baisong Mei. Durch diese Maßnahmen strebt Editas an, eine schlankere und effizientere Organisation zu schaffen. Das Unternehmen verfügte zum 30. September 2024 über flüssige Mittel sowie marktfähige Wertpapiere in Höhe von 265,1 Millionen Dollar. Es wird erwartet, dass diese Mittel zusammen mit dem Vorab-Bargeld von DRI und weiteren Einnahmen aus einer Lizenzvereinbarung mit Vertex die Ausgaben bis ins zweite Quartal 2026 decken werden. Aktuell verzeichnet die Aktie von Editas (-8,99%) einen Kursrückgang auf 1,72 USD im vorbörslichen Handel.