Die Biotechnologiefirma Denali Therapeutics aus den USA musste einen Rückschlag bei ihrer Phase-II/III-Studie der HEALEY ALS Platform hinnehmen. Die Untersuchung, die sich mit der Wirksamkeit des Wirkstoffs DNL343 zur Behandlung der Amyotrophen Lateralsklerose (ALS) befasste, erreichte nicht das gesteckte Primärziel.
In der umfassenden Auswertung wurden 186 Patienten untersucht, die die Therapie erhielten, sowie 139 Probanden, die mit einem Placebo behandelt wurden. Ziel der primären Untersuchung war es, den Krankheitsverlauf anhand der ALS Functional Rating Scale-Revised sowie die Überlebensraten bis zur 24. Woche zu bewerten.
Neben der Hauptbewertung wurden auch Sekundärziele betrachtet, zu denen die Atemfunktion und die Muskelkraft gehörten. Hierbei waren keine signifikanten Unterschiede zwischen den Gruppen erkennbar.
Denali betonte, dass die Therapie sicher und gut verträglich war. Für Ende des Jahres sind weiterführende Analysen geplant, die unter anderem Biomarker wie Neurofilament Light (NfL) umfassen, und Informationen über vordefinierte Untergruppen sowie erweiterte Behandlungsergebnisse bereitstellen.
Carole Ho, Chief Medical Officer von Denali Therapeutics, äußerte Dank an alle Beteiligten des HEALEY-Projekts und freute sich auf die kommenden umfassenden Analysen, die im Jahr 2025 erwartet werden.
DNL343 ist ein experimenteller Wirkstoff, der eukaryotische Initiationsfaktoren (eIF2B) ins Visier nimmt und als neuartige Ansatzmöglichkeit zur Behandlung der fortschreitenden Motoneuronerkrankung ALS angesehen wird.
Die HEALEY ALS Platform Trial ist eine groß angelegte Initiative, die von dem Sean M Healey & AMG Center for ALS in Massachusetts und dem Northeast ALS Consortium geleitet wird. Ziel ist es, die Entwicklung neuer Behandlungsmöglichkeiten für ALS durch zeitgleiche Bewertung mehrerer investigativer Therapien zu beschleunigen.