CRISPR Therapeutics, bekannt für seine innovativen Gentherapien, stellt sich der Herausforderung, auf seinen bisherigen Erfolgen aufzubauen, um als Biotech-Schwergewicht zu gelten und Investoren von seiner Vielseitigkeit zu überzeugen. Die kommenden drei Jahre werden entscheidend sein, um diese Entwicklung zu gestalten. Bis Ende 2027 plant CRISPR, ein größeres Biotechnologieunternehmen zu werden, mit gesteigerten Einnahmen, mehr Kooperationspartnern und einer erweiterten Produktpipeline. Zwar sind bis dahin weiterhin keine Gewinne zu erwarten, jedoch verfolgt das Management eine ambitionierte Langzeitstrategie: Jährlich sollen ein bis zwei neue Wirkstoffe in die Testphase gebracht werden, die noch nicht Teil der aktuellen klinischen Pipeline sind. Ziel ist es dabei, nicht nur bestehende Therapien auszuweiten, sondern auch völlig neue Behandlungsansätze für unterschiedliche Krankheiten oder Ziele zu entwickeln. Diese Strategie ist ambitioniert, jedoch für ein Unternehmen wie CRISPR eine natürliche Weiterentwicklung. Dank des erfolgreichen Starts seiner ersten zugelassenen Gentherapie, Casgevy, verfügt CRISPR nun vermutlich über die finanziellen Mittel, um auch neue therapeutische Bereiche zu erschließen. Während man die Konzentration auf erbliche Bluterkrankungen und die Immunonkologie nicht aufgeben wird, plant CRISPR verstärkt neue Forschungsprogramme in aufstrebenden Bereichen wie kardiovaskuläre Erkrankungen und Typ-1-Diabetes zu initiieren. Die umfangreichen Forschungs- und Entwicklungsprojekte erfordern eine solide Finanzierung. Ende des dritten Quartals verfügte CRISPR über etwa 1,9 Milliarden Dollar in Barreserven, jedoch keine Verschuldung. Angesichts geplanter Verluste in den kommenden Jahren wird die Notwendigkeit bestehen, weiteres Kapital entweder durch Kreditaufnahme oder eine zweite Aktienemission zu beschaffen. Zusätzlich dürfte CRISPR weitere Kooperationsabkommen, ähnlich dem mit Vertex Pharmaceuticals für Casgevy, eingehen. Solche Partnerschaften ermöglichen es, sich auf die Entwicklung fortschrittlicher genetischer Medizin zu konzentrieren, während größere Partner die Durchführung umfangreicher klinischer Studien und den Vertrieb übernehmen. Auf eine vollständige Abgabe der Vermarktungsaktivitäten wird CRISPR allerdings künftig nicht mehr setzen.