Die Zeiten, in denen Gen-Editing nur in Science-Fiction-Filmen stattfand, sind endgültig vorbei. In Großbritannien wurde nun weltweit erstmals ein Medikament namens "Casgevy" auf Basis der revolutionären Crispr-Genscheren-Technologie zugelassen. Die Arzneimittelbehörde MHRA (Medicines and Healthcare products Regulatory Agency) verkündete diese historische Entscheidung am Donnerstag.
"Casgevy" wurde speziell für die Behandlung von zwei genetisch bedingten Bluterkrankungen, der Sichelzellkrankheit und der Beta-Thalassämie, entwickelt. Betroffene Patienten ab zwölf Jahren können nun auf eine neue, vielversprechende Therapieoption hoffen. Bei beiden Krankheiten liegt ein Fehler im Gen für Hämoglobin vor, einem eisenhaltigen Proteinkomplex, der für den Sauerstofftransport in den roten Blutkörperchen zuständig ist.
Die bahnbrechende Genschere-Technologie ermöglicht es, gezielt auf einzelne Gene zuzugreifen und Veränderungen vorzunehmen. Bei "Casgevy" werden die fehlerhaften Gene in den Stammzellen des Knochenmarks der Patienten bearbeitet, um funktionierendes Hämoglobin zu produzieren. Dazu werden zunächst Stammzellen entnommen, im Labor modifiziert und anschließend wieder in den Körper des Patienten eingeführt. Das Ergebnis dieser Methode hat das Potenzial, ein lebenslanges Wirken zu erzielen.
Die Medikamentenzulassung von "Casgevy" markiert einen Meilenstein in der Medizingeschichte. Die Behandlung von genetisch bedingten Krankheiten durch gezielte Genscheren-Technologie eröffnet völlig neue Perspektiven für die Therapie. Die betroffenen Patienten haben nun die Chance auf eine deutlich verbesserte Lebensqualität und möglicherweise sogar auf vollständige Heilung.