Am Freitag präsentierte Capricor Therapeutics wegweisende Ergebnisse aus der fortlaufenden HOPE-2-Studie, die sich mit der Wirksamkeit und Sicherheit des Medikaments Deramiocel zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) befasst. Diese genetisch bedingte Erkrankung führt zu fortschreitendem Muskelschwund und -schwäche, begleitet von kardialen und orthopädischen Komplikationen wie Skoliose.
Die Daten, die auf dem Jahreskongress der World Muscle Society hervorgehoben wurden, zeigen signifikante Verbesserungen in verschiedenen kardialen Funktionsparametern, einschließlich der linksventrikulären Ejektionsfraktion und der indexierten Volumina. Diese Ergebnisse sind entscheidend, um langfristige kardiale Ergebnisse vorherzusagen und deuten darauf hin, dass eine frühzeitige und beständige Behandlung entscheidend für die Abschwächung der DMD-Kardiomyopathie sein könnte.
Zur Bewertung des Krankheitsverlaufs wurde ein natürlicher Verlaufsdatensatz verwendet. Dieser Vergleich verdeutlicht den positiven Unterschied von Deramiocel im Vergleich zur Standardtherapie. Neben den kardialen Daten zeigten die Patienten auch in der PUL v2.0 Gesamtpunktzahl einen statistisch und klinisch relevanten Vorteil gegenüber einem externen Vergleichsdataset.
Insgesamt unterstreicht die HOPE-2-Studie ein anhaltend günstiges Sicherheitsprofil für die Langzeitbehandlung mit Deramiocel, was neue Hoffnung für Patienten mit DMD bietet und potenziell den Therapieansatz für diese Erkrankung verändern könnte.