Astellas Pharma und Sangamo Therapeutics haben eine wegweisende Lizenzvereinbarung über ein neurotropes Adeno-assoziiertes Virus (AAV)-Kapsid, STAC-BBB, unterzeichnet, das zur Behandlung neurologischer Erkrankungen eingesetzt werden soll. Dabei sichert sich Astellas die exklusive globale Lizenz zur Nutzung von Sangamos STAC-BBB für ein spezifisches Ziel.
Die Vereinbarung erlaubt es Astellas, den Vertrag gegen Zahlung weiterer Gebühren auf bis zu vier zusätzliche Ziele zu erweitern. Während Sangamo für die Technologieübertragung des Kapsids verantwortlich ist, wird Astellas die weitere Forschung, die präklinische und klinische Entwicklung sowie die regulatorischen Prozesse, Produktion und weltweite Vermarktung der resultierenden Gentherapien eigenständig durchführen.
Als Teil der Vereinbarung zahlt Astellas zunächst eine Vorab-Lizenzgebühr von 20 Millionen US-Dollar an Sangamo. Darüber hinaus könnte Sangamo bis zu 1,3 Milliarden US-Dollar an weiteren Gebühren und Meilensteinzahlungen für bis zu fünf potenzielle neurologische Krankheitsziele verdienen. Zusätzlich kann Sangamo mit gestaffelten mittleren bis hohen einstelligen Prozenten an Lizenzgebühren auf potenzielle Nettoumsätze rechnen, abhängig von bestimmten Reduzierungen.
Sangamo Therapeutics CEO Sandy Macrae betonte das Potenzial des intravenös verabreichten AAV-Kapsids STAC-BBB, insbesondere bei Herausforderungen der Therapie an das zentrale Nervensystem. Diese Vereinbarung zeige das anhaltende Interesse der Branche an dem Kapsid und bekräftige das Engagement von Sangamo für Partnerschaften.
Astellas sieht in Technologien wie dem STAC-BBB-Kapsid einen entscheidenden Faktor, um transformative Behandlungen für Patienten mit genetischen neurologischen Erkrankungen zu liefern, so der Chief Strategy Officer Adam Pearson. Astellas investiert weiterhin in den Ausbau eines erstklassigen Gentherapieportfolios.
Als Anmerkung: Im Juli 2023 bildete Astellas eine Forschungspartnerschaft und Lizenzvereinbarung mit PeptiDream, um die Entdeckung neuer zielgerichteter Proteinabbauer voranzutreiben.