Applied Therapeutics: Schwerer Rückschlag durch FDA-Entscheidung

Applied Therapeutics hat kürzlich von der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA einen sogenannten Complete Response Letter zu seinem Zulassungsantrag für Govorestat, einem Medikament zur Behandlung der klassischen Galaktosämie, erhalten. Infolge dieser Nachricht schloss die Aktie des Unternehmens bei 2,03 Dollar, ein Einbruch von 76,3 Prozent. Die FDA begründete ihre Entscheidung mit Mängeln im klinischen Antrag und lehnte den Antrag in seiner aktuellen Form ab. Das Unternehmen erklärt, dass es die Kommentare der FDA detailliert prüfen wird. Zudem plant es die Einberufung einer Konferenz, um Kriterien für eine mögliche Neuübermittlung oder eine Berufung der Entscheidung zu eruieren. Shoshana Shendelman, Gründerin und CEO von Applied Therapeutics, brachte ihre Enttäuschung über die FDA-Entscheidung zum Ausdruck. Sie betonte das kontinuierliche Engagement des Unternehmens für die Galaktosämie-Gemeinschaft und unterstrich ihr Vertrauen in die Fähigkeit von Govorestat, das Leben betroffener Patienten grundlegend zu ändern. Mittels klinischer Studien wurde gezeigt, dass Govorestat, ein aldose Reduktase-Hemmer, der das zentrale Nervensystem durchdringt, schnell und konstant Galactitol-Werte senkt. Dies führte bei jungen Patienten zu positiven Ergebnissen. Die Phase-3-Studie ACTION-Galactosemia Kids verzeichnete Vorteile in Bereichen wie alltäglichen Aktivitäten, Verhalten, Kognition und motorischen Fähigkeiten. Über einen Zeitraum von drei Jahren erbrachten weitere Studien mit Erwachsenen und Kindern sowohl Sicherheits- als auch Wirksamkeitsnachweise. Mit einem erneuten Antrag auf Marktzulassung wird im Jahr 2025 gerechnet. Govorestat wird ebenfalls zur Behandlung seltener neuromuskulärer Erkrankungen wie Sorbitol-Dehydrogenase entwickelt. Galaktosämie ist eine erbliche Störung, die die Metabolisierung von Galaktose verhindert und dadurch neurologische Probleme verursacht.