Applied Therapeutics erhält Warnschreiben der FDA: Rückschlag für genetisches Heilmittel

Applied Therapeutics hat von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) ein Warnschreiben bezüglich einer klinischen Studie zu ihrem Medikament gegen genetische Erkrankungen erhalten. Dies folgt auf die jüngste Entscheidung der Behörde, den Zulassungsantrag für das Präparat Govorestat aufgrund bestimmter Mängel nicht zu genehmigen. Das Unternehmen strebte die Zulassung von Govorestat zur Behandlung von Galaktosämie an, einer seltenen genetischen Stoffwechselerkrankung. Diese Krankheit verhindert die Verstoffwechselung von Galaktose, wobei stattdessen das toxische Galaktitol entsteht. Das Warnschreiben identifizierte unter anderem Probleme bei der elektronischen Datenerfassung. Applied Therapeutics ist der Ansicht, dass diese bereits in früheren Kommunikationen mit der Behörde, unter anderem durch detaillierte Papier- und Videoaufzeichnungen, geklärt wurden. Die FDA monierte außerdem einen Dosierungsfehler in der Dosis-Eskalationsphase der Studie, der zu leicht niedrigeren Dosislevels bei einer begrenzten Zahl von Patienten führte. Dieser Fehler wurde vor Erreichen der Erhaltungsdosis behoben. Das Unternehmen hat angegeben, alle detaillierten Aufzeichnungen geführt und die Informationen der FDA zur Verfügung gestellt zu haben. Es beabsichtigt, innerhalb der vorgeschriebenen 15 Geschäftstage zu antworten, um die beanstandeten Punkte zu klären.