Amylyx Pharmaceuticals feiert Erfolg in Phase-II-Studie mit AMX0035

Amylyx Pharmaceuticals sorgt mit positiven Ergebnissen der Phase-II-Studie HELIOS für Aufsehen. Die Untersuchung der oral verabreichten Kombinationstherapie AMX0035, die neurodegenerativen Prozessen entgegenwirken soll, zeigt vielversprechende Resultate bei Erwachsenen mit Wolfram-Syndrom. AMX0035 zielt darauf ab, den Stress im endoplasmatischen Retikulum sowie mitochondriale Dysfunktionen zu minimieren. Dies könnte ein entscheidender Schritt zur Behandlung des Wolfram-Syndroms und der progressiven supranukleären Lähmung sein. Die einarmige, einstandortige und offene Phase-II-Studie HELIOS prüft die Sicherheit, Verträglichkeit und vielfältige Funktionen in erwachsenen Teilnehmern über einen Zeitraum von bis zu 96 Wochen, gefolgt von einem vierwöchigen Sicherheitsnachsorgezeitraum. Dr. Camille Bedrosian, Chief Medical Officer bei Amylyx, äußerte sich optimistisch über die Resultate und hob die beobachteten Verbesserungen zu den Zeitpunkten Woche 36 und 48 hervor. Amylyx plant zudem, mit der US-amerikanischen Gesundheitsbehörde (FDA) Gespräche aufzunehmen, um ein Phase-III-Programm zu entwickeln. Ein bemerkenswerter Aspekt der Studie ist die unerwartete Verbesserung der pankreatischen Funktion, gemessen an der C-Peptid-Reaktion. Dies steht im Gegensatz zur allgemeinen Annahme, dass die Erkrankung eine Verschlechterung verursacht. Auch Sekundärziele wie HbA1c-Werte, Glukosebereich und Sehschärfe zeigten positive Veränderungen oder Stabilisierung. Die US-amerikanische FDA und die Europäische Kommission haben AMX0035 den Status eines Orphan-Arzneimittels verliehen. Zudem schreitet Amylyx's Vorhaben zur Neuausrichtung seiner Produktpalette voran. So plant das Unternehmen die Übernahme des GLP-1-Rezeptorantagonisten Avexitide von Eiger BioPharmaceuticals für 35,1 Millionen Dollar.