Agios Pharmaceuticals hat bekannt gegeben, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) dem Wirkstoff Tebapivat (AG-946) den Status eines Orphan Drugs zur Behandlung von myelodysplastischen Syndromen (MDS) verliehen hat.
Diese Entwicklung erfolgt nach der erfolgreichen Durchführung einer Phase-IIa-Studie von Tebapivat bei MDS mit niedrigem Risiko im Jahr 2023. Nun wird eine Phase-IIb-Studie gestartet, um die Wirkung des Medikaments weiterhin zu erforschen. Die Orphan-Drug-Designation der FDA unterstützt die Entwicklung von Therapien für seltene Krankheiten, die weniger als 200.000 Menschen in den USA betreffen.
Durch die Vergabe dieser Bezeichnung erhält Agios mehrere Vorteile, darunter Steuervergünstigungen, Gebührenbefreiungen der FDA und die Möglichkeit, nach der Zulassung sieben Jahre Marktexklusivität zu genießen.
Sarah Gheuens, Chief Medical Officer und Leiterin der Forschung und Entwicklung bei Agios, erklärte: „Die Verleihung des Orphan-Drug-Status für Tebapivat bei MDS unterstreicht die Bedeutung, neue orale Behandlungsoptionen für Patienten mit dieser seltenen Erkrankung bereitzustellen. Unser Ziel ist es, die erste orale Therapie zur Behandlung der durch ineffektive Erythropoese verursachten Anämie bei MDS mit niedrigem Risiko zu liefern, eine Krankheit, die schätzungsweise 75.000 bis 80.000 Patienten in Frankreich, Deutschland, Italien, Spanien, Großbritannien und den USA betrifft und etwa 70 % der MDS-Fälle ausmacht.“
Agios konzentriert sich auf die Entwicklung bahnbrechender Therapien für Patienten mit seltenen Erkrankungen. Das führende Produkt des Unternehmens ist Mitapivat, ein Pyruvat-Kinase (PK)-Aktivator, der bereits die Orphan-Drug-Bezeichnung für PK-Defizienz, Thalassämie und Sichelzellenkrankheit erhalten hat.
In den USA vermarktet Agios einen erstklassigen PK-Aktivator für Erwachsene mit PK-Defizienz und bietet eine neuartige krankheitsmodifizierende Therapie für diese seltene und chronisch hämolytische Anämie an.
Die klinische Pipeline von Agios umfasst auch Behandlungen für Alpha- und Beta-Thalassämie, Sichelzellenkrankheit, pädiatrische PK-Defizienz, MDS-assoziierte Anämie und Phenylketonurie. Zudem entwickelt das Unternehmen ein präklinisches TMPRSS6-siRNA-Präparat als potenzielle Behandlung für Polycythaemia vera.
Im Mai 2024 stimmte Agios dem Verkauf seines Anteils an Vorasidenib für 905 Millionen US-Dollar an Royalty Pharma zu. Das Unternehmen erhält 15 % der jährlichen Nettoumsätze von Vorasidenib in den USA bis zu einem Umsatz von einer Milliarde US-Dollar.